40 миллионов долларов в рублях

40 миллионов долларов в рублях

Эксперт Координационного совета некоммерческих организаций России, заведующий лабораторией Института общей генетики РАН и Национального научного центра эндокринологии, доктор биологических наук, профессор Сергей Киселев рассказал Общественной службе новостей. Примерно один из 10 тысяч детей рождается с мутацией в гене, которая не позволяет им ходить, есть и дышать в первое время.

Половина таких малышей не доживает до двух лет. Не так давно диагноз "спинальная мышечная атрофия" при СМА всегда означал смертный приговор. Несколько лет назад появилось первое лекарство для таких пациентов: оно позволяет человеку с "поломанным" геном вести нормальную жизнь. Ребенок с Ds: СМА 1-го типа. Фото: Яндекс-коллекция В настоящее время в мире существует всего три препарата, которые используются для замедления или остановки развития некоторых типов СМА.

Но их цена настолько высока, что большинство пациентов все равно умирают, несмотря на шанс, который им дали фармакологи. Терапия Spinraza должна быть пожизненной. Только первый курс инъекций стоит около 40 миллионов рублей. Экспериментальный препарат "Рисдиплам" Эврисди. Производитель - швейцарская фармацевтическая компания Roche. Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии принимается перорально, в том числе до конца жизни. Его цена пока не определена, так как препарат еще проходит регистрацию.

Препарат является чудодейственным лекарством от спинальной мышечной атрофии.

Это чудо-препарат, который заменяет мутировавший "дефектный" ген на функциональный, начали применять в мае этого года. Для излечения определенной группы пациентов достаточно одной инъекции, цена которой начинается от одного миллиона рублей. Однако стоимость препарата не превышает тысячи долларов. Остальное связано с политикой компании", - объясняет Сергей Киселев.

Профессор Сергей Киселев. Фото: Radiorus. Однако после того, как Великобритания предложила покупать этот препарат за государственный счет, цена была снижена почти вдвое. Или "Глибера", первая генная терапия, зарегистрированная в Европе в году.

К концу года ее продажи были прекращены из-за отсутствия рентабельности. В Европейском Союзе была куплена всего одна единица препарата, и ее оплатила страховая компания! И чем меньше людей его принимают, тем больше он продается", - говорит Сергей. Благодаря такому курсу детище швейцарской Novartis попало в Книгу рекордов Гиннесса как самый дорогой препарат в мире.

Также считается, что Onasemnogen abeparvovec, другое название Zolgensma, - единственное в мире оружие, способное победить СМА.

Правда, это утверждение спорно. Некоторым детям после его применения действительно становится лучше: пациенты не только начинают избавляться от ЭКО-зависимости, но и демонстрируют значительное улучшение двигательных навыков сидения, стояния и ходьбы, в некоторых случаях полностью соответствующее нормальному возрастному развитию.

Но не всегда. Катя Рубцова. Фото: страница родителей девочки в социальных сетях Когда родители узнали, какая болезнь у их восьмимесячной дочери, они "обильно плакали, потому что, по сути, это смертельный диагноз".

После того, как Департамент здравоохранения отказал в оплате лекарства, храбрые мама и папа не сдались. Они обратились к общественности, хотя сомневались, что смогут купить эту волшебную суспензию за ее цену и свойства. Однако им неожиданно позвонил незнакомый семье спонсор - и оплатил почти все лечение! После Кати еще несколько детей из России получили Золгенсму. Ему сделали инъекцию, когда ему было 1 год и 7 месяцев. Сейчас мальчик активно занимается физкультурой дома.

У мальчика окрепла спина, подтянулись руки и ноги, он может самостоятельно сидеть, что считается удивительным для детей с ММА 1 типа.

Лечение маленького Матвея Чепуштанова из Рубцовска также оплатил неизвестный меценат, а 9-месячному Диме Тишунину из Тюмени 3 февраля сделали инъекцию. Мальчик уже самостоятельно сидит и радует родителей крепкими ручками и ножками. Он научился держать голову. Фото: социальные сети Годовалый Захар Катков из Московской области стал первым ребенком, получившим инъекцию в России. Это произошло в начале апреля.

В начале апреля.

Родители надеются на хороший эффект от лечения и готовятся активно заниматься реабилитацией после снятия эпидемии. Теперь страница Захара в Instagram помогает собирать деньги для других детей со СМА Жизнь на кону Благодаря истории Кати другие родственники детей со СМА поверили, что собрать космическую сумму на лечение вполне реально!

Родители продают клюшки, которыми играют звезды хоккея, привлекают к сбору средств актеров и певцов, а также "обычных" волонтеров. Иногда, как в истории с Рубцовым, всю сумму покрывают таинственные спонсоры. Если ей не везет, ребенок умирает до прихода помощи. Патти счастлива, что ее дочь, Адалин, после Золгенсма самостоятельно ест и ездит в инвалидном кресле. Для них это большое счастье и достижение.

Врачи предсказывали, что девочка не доживет до двух лет. Фото: www. В рамках этой кампании компания в течение года будет бесплатно раздавать дозы препарата пациентам в странах, где он до сих пор не одобрен, включая Российскую Федерацию. Правда, только в России по смете! Как эти сто доз будут распределены между всеми страждущими? Через лотерею!

Для участия в таком этически спорном мероприятии достаточно получить "билет" - бланк заявления от своего лечащего врача. Русская рулетка После запуска программы во всем мире развернулась бурная дискуссия.

Сообщества пациентов и врачей, правительственные чиновники в нескольких странах были возмущены принципами выбора для тех, чья жизнь стояла на кону. Компания прислушалась к возмущению и с сегодняшнего дня, 6 июля, лечащий врач, отправивший заявку, обязан следить за тем, чтобы его пациент не получал альтернативных методов лечения. В России сбор средств на лечение СМА ложится на плечи родителей, превращая их в страшную авантюру с фатальными последствиями. Если они вовремя не соберут необходимую сумму денег, их ребенок, скорее всего, умрет, не дожив до двух лет.

Но кастинг пациентов по-прежнему проводится по системе "слепого отбора". Компания отметила, что не смогла найти альтернативный подход к "лотерее", который позволил бы справедливо распределить препарат среди пациентов в таком ограниченном количестве. Хотя можно сказать, что показания к применению самого дорогого препарата в мире уже являются лотереей: основная целевая аудитория препарата - младенцы до 7 месяцев.

Компания отметила, что не смогла найти альтернативного подхода к "лотерее".

После этого, с натяжкой - дети до двух лет. Эта граница в два года настолько яркая и резкая, что иногда родители спорят с врачами из-за одного "лишнего" детского дня рождения. Не удалось собрать нужную сумму денег и попасть на лечение к тому моменту, когда вашему малышу исполнилось два года? Скорее всего, лечение ему не назначат. На что есть спрос, на то есть и цена Сегодня Золгенсму получили около десятка пациентов, среди которых участники клинических испытаний, счастливые победители "лотереи" или те, кто получил препарат через коммерческий доступ.

В то время как об этом "эликсире жизни" молятся все родители улыбающихся детей в возрасте до двух лет, а пациенты постарше ждут дальнейших испытаний и шанса для себя, продажи Золгенсмы были остановлены в Европе в прошлом году из-за негативных последствий.

До сих пор препарат зарегистрирован для применения только в США. В остальных странах, включая Евросоюз, на него только смотрят, называя его "экспериментальным препаратом". Сергей Киселев - автор более 80 научных работ. Он является одним из создателей первого в России препарата генной терапии для лечения ишемических состояний. Лауреат премии Правительства РФ за разработку новых методов биотерапии рака. Не исключено, что после более обширной практики от этого препарата откажутся или, наоборот, его производство станет массовым.

Или в России начнут производить собственные генетические чудо-препараты. Пока что даже оригинальные генные препараты не всегда безопасны и эффективны, поэтому качество дженериков будет весьма сомнительным", - считает профессор Сергей Киселев. Одно можно сказать точно: пока есть спрос, пока люди находят такие космические суммы на лечение, пока существует лист ожидания даже в этом ценовом диапазоне, стоимость препарата вряд ли станет ниже.

Навигация

thoughts on “40 миллионов долларов в рублях ”

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *